报告导读

近日，国家药监局批准云顶新耀与Calliditas合作开发的产品布地奈德迟释胶囊（耐赋康®）在中国附条件上市，用于治疗具有进展风险的原发性IgA肾病成人患者。据悉，该药是全球首个IgA肾病的对因治疗药物，最早于2021年12月15日在美国获批（商品名：TARPEYO），2022年7月15日在欧盟获批（商品名：Kinpeygo），是首个同时被美国FDA、欧洲EMA、中国NMPA三大权威药监机构批准用于治疗IgA肾病的创新药物，也是第一款被中国药监局纳入突破性治疗品种的非肿瘤药物。随着耐赋康®的上市，IgA肾病治疗药物，一条隐秘的蓝海赛道浮出水面。注：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药智网立场，也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。01IgA肾病究竟何方神圣？IgA肾病是以反复发作性肉眼或镜下血尿，肾小球系膜细胞增生，基质增多，伴广泛IgA（IgA肾病）沉积为特点的原发性肾小球疾病。1968年法国病理学家Berger首先描述本病，故又称Berger病。IgA肾病是全球最常见的原发性肾小球疾病，为慢性肾脏病和肾衰竭的首要病因之一。该病好发于青壮年，30%的IgA肾病发病年龄在20-39岁之间，多呈慢性进展，20%-40%的患者在10-20年内可逐渐进展至终末期肾病。我国每年新增IgA肾病患者3万余人[1]。IgA肾病目前尚无治愈方法，药物只能减缓病情恶化的速度。目前IgA肾病治疗药物多为超说明书用药。国内IgA肾病临床诊治指南[2]推荐治疗方法包括支持治疗、糖皮质激素治疗、免疫抑制剂治疗，常用药物类型包括血管紧张素转换酶抑制剂(ACEI)或者血管紧张素受体拮抗剂(ARB)、糖皮质激素、环磷酰胺、巯唑嘌呤等。2021KDIGO临床实践指南指出[3]：在中国患者中，对考虑使用糖皮质激素对的患者，吗替麦考酚酯（MMF)可以用于减少糖皮质激素剂量；经最佳支持治疗后仍存在慢性肾脏病进展的高危患者，推荐羟氯喹。注：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药智网立场，也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。02IgA肾病全球上市药物及市场表现全球获批IgA肾病的药物仅2款，分别为云顶新耀与Calliditas公司的布地奈德迟释胶囊（耐赋康®）及TRAVERE公司的司帕生坦片（TRAVERE）。据Calliditas2022年年报披露数据显示：耐赋康®在上市首年销售额达3680万美元，2023年前三季度销售额分别为1780、2470、2630万美元。图1耐赋康®全球销售额数据来源：Calliditas官网，药智咨询整理TRAVERE的司帕生坦片于2023年2月17日获美国FDA加速审批用于降低有快速疾病进展风险的原发性IgAN成人的蛋白尿，该药是一种新型、非免疫抑制、单分子、双重内皮素和血管紧张素受体拮抗剂，目前国内尚无研发进展。TRAVERE2023年第二季度季报披露数据显示：FILSPARI在上市后的四个月（2023年2月-6月）累计销售额为650万美元，2023年第三季度销售额为800万美元。这两款产品自上市以来，市场销售额均呈增长趋势。此次耐赋康®在国内获批，其市场销售额又将迎来新的增长点。03IgA肾病在研药物据药智咨询分析统计，除了2款已上市药物外，目前IgA肾病全球在研药物约50余种，国内在研约20余种，表1列举了进展靠前的部分在研药物信息（如需获取IgA肾病在研药品全部信息，请评论区留言）。表1全球IgA肾病在研主要药物（部分）数据来源：药智数据，药智咨询整理从表中在研药品来看，生物药数量多于化药，其中原因可能为：IgA肾病为免疫原性疾病，生物药具有一定优势。从在研药物靶点来看，补体系统相关靶点较多（CFB、C5、CFD)，为IgA肾病热门靶点，未来该类靶点药物或将成为主流治疗药物。04总结耐赋康®的获批，填补了从疾病源头治疗IgA肾病的空白，更开启了IgA肾病对因治疗新时代。同时目前已有多款新机制、新靶点的IgA肾病治疗药物处于临床III期/II期，未来IgA肾病患者将会迎来更多的福音。参考文献：[1]IgA肾病中西医结合诊疗指南（2023年版）.[2]原发性IgA肾病诊治循证指南（2016）.[3]2021年改善全球肾脏预后组织（KDIGO）IGA肾病临床实践指南.声明：本内容仅用作医药行业信息传播，为作者独立观点，不代表药智咨询立场。如需转载，请务必注明文章作者和来源。对本文有异议或投诉，请点击右侧在线咨询反馈。