目前最受关注的RNA疗法主要有:反义寡核苷酸(ASO),小干扰RNA(siRNA)和信使RNA(mRNA)。1978年哈佛大学科学家Zamecnik等发现反义核苷酸可以抑制肉瘤病毒复制,首次提出了反义核苷酸(ASO)的概念,2002年mRNA加载到DC细胞首次进行人体试验,2006年Andrew Fire和Craig Mello发现RNAi机制获得诺贝尔医学或生理学奖;2010年mRNA介导DC细胞诱导抗肿瘤免疫,2016年mRNA疫苗用于I型干扰素的有效性和安全性争论,2017年mRNA疫苗在黑色素瘤患者中试验,2020年COVID-19mRNA疫苗进入临床、陆续问世。
一、RNA药物发展历程
二、全球上市及在研的RNA药物
2.1全球上市的RNA药物
2.2全球mRAN在研的药物
三、全球RNA领域主要企业简介
3.1国际RNA药物公司
3.2中国RNA药物公司
四、 小结和展望
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