报告导读

截至6月30日，FDA已经批准了16款创新药，其中包括9款化药新药和7款生物药新药，First-in-class药物占据半壁江山（8款）。从适应症上看，肿瘤药物获批最多，一共有7款，免疫领域有3款，其他领域各1款。与此同时，罕见病领域研发依旧火热，一共有4款药物上市。值得一提的是，今年上半年的新药获批数量明显少于去年，2024年同期已有21款新药获批，主要是化药新药上市数量减少（去年同期有14款化药新药上市），这一现象反映了FDA审批标准的严格性在持续强化。表1 2025年上半年，FDA批准新药盘点数据来源：药智数据、FDA官网01肿瘤领域：ADC爆发、靶向治疗再升级2025年上半年，ADC在肿瘤治疗领域迎来新突破。两款关键ADC的获批填补了实体瘤靶向治疗的空白，而首款KRAS突变卵巢癌疗法的问世则标志着协同抑制策略的成熟，共同推动肿瘤领域精准治疗进入新阶段。Datroway：乳腺癌与肺癌的双重突破阿斯利康与第一三共联合开发的Datroway成为上半年焦点。该药物由人源化的、靶向在乳腺癌和肺癌中高表达的Trop-2的单克隆抗体与DNA拓扑异构酶I抑制剂（DXd)）连接。搭载的拓扑异构酶I抑制剂DXd，活性比传统化疗药伊立替康高10倍，且具备强膜渗透性，可触发“旁观者效应”，在杀伤靶细胞后扩散至邻近肿瘤细胞，克服肿瘤异质性难题。Datroway于2025年1月获得FDA批准，用于治疗既往接受过内分泌治疗和化疗的HR阳性、HER2阴性不可切除或转移性乳腺癌成人患者，并在6月获得FDA加速批准治疗NSCLC。Emrelis：攻克肺癌难治亚型艾伯维的Emrelis于5月获批，聚焦c-Met高表达非鳞状NSCLC，该亚型预后极差且缺乏靶向方案，通过抗体靶向c-Met受体，释放微管蛋白抑制剂MMAE直接破坏癌细胞分裂，是首个批准用于治疗c-Met过度表达的经治疗晚期NSCLC的疗法。Avmapki Fakzynja Co-pack：KRAS耐药困境的破局者Verastem Oncology的Avmapki Fakzynja Co-pack由Avutometinib和Defactinib组成。其中Avutometinib是具有口服活性的MEK1抑制剂，Defactinib是FAK和Pyk2的抑制剂。FAK/RAF/MEK抑制可协同诱导黑色素瘤细胞体外凋亡，促进体内肿瘤消退，延长已有脑转移瘤小鼠的存活时间。该药物于5月8日获FDA批准，用于治疗复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）成年患者，这些患者曾接受过系统性治疗并且其肿瘤携带KRAS突变。02罕见病迈向“精准治疗”时代长久以来，罕见病治疗常囿于“药物匮乏”的困境，传统疗法往往仅能缓解症状或效果有限。然而，2025年上半年获批的4款创新疗法，正推动罕见病治疗领域迈入“精准治疗”新时代。Andembry：预防遗传性血管性水肿发作的首款因子XIIa靶向疗法Andembry是一种抗FXIIa的单克隆抗体，特异性抑制血浆蛋白FXIIa。当FXII被激活时，会启动导致水肿形成的级联反应。通过靶向FXIIa，Andembry能在反应最初阶段就阻断级联反应的信号传导。该药于6月16日获得FDA上市，用于预防成人和12岁及以上儿童患者遗传性血管性水肿（HAE）发作，它是首款只需每月一针、靶向血浆蛋白因子XIIa（FXIIa）的HAE发作预防疗法。Qfitlia：可治疗所有血友病类型的siRNA疗法3月28日，FDA批准赛诺菲和Alnylam联合开发的siRNA疗法Qfitlia上市，用于预防或减少12岁以上血友病A和血友病B患者的出血事件。Qfitlia通过降低抗凝血酶水平，从而促进凝血酶生成，重新平衡止血功能并预防出血。由于这一独特作用机制，它可以治疗多种不同类型的血友病，大大扩展了它的应用范围。在两项3期临床试验中，它只需每月一次皮下注射，就可将患者的年化出血率降低90%。在有些患者中，给药次数可降低到每两个月一次。Gomekli：潜在“best-in-class”别构小分子抑制剂Gomekli是一种口服别构小分子MEK抑制剂，靶向MEK1和MEK2。2月11日，FDA批准Gomekli上市，用于治疗年龄不低于2岁的1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN）成人和儿童患者。它是首个获批可同时用于治疗成人和儿童NF1-PN的药物，有望成为儿童NF1-PN患者的“best-in-class”疗法。此外，FDA还授予了该药物快速通道资格，用于治疗2岁及以上的神经纤维瘤病1型相关的丛状神经纤维瘤患者。它的新药申请也曾获得FDA授予的优先审评资格。Rommviva抗肿瘤口服小分子疗法Rommviva是一种口服酪氨酸激酶抑制剂，专门设计用于选择性和强效抑制CSF1R，有效抑制CSF1R的自磷酸化及下游信号传导，从而抑制肿瘤细胞的增殖和存活。该药品由Deciphera Pharmaceuticals开发，2024年4月Ono Pharmaceutical与Deciphera达成并购协议，斥资24亿美元收购了Deciphera公司并囊获这款疗法。2025年2月14日，美国FDA批准Romvimza（vimseltinib）上市，用于治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者。03中国力量崭露头角4月23日，康方生物与正大天晴联合开发的一款新型差异化抗PD-1单抗Anniko（penpulimab）获美国FDA批准两项鼻咽癌适应症。该药的成功获批是中国创新药企获得FDA“通关”的重要里程碑事件，标志着中国力量在竞争激烈的全球创新药舞台崭露头角。penpulimab是全球首个采用IgG1亚型并进行Fc段改造的PD-1单抗。其Fc段改造通过消除与FcγR的结合，避免了抗体依赖性细胞吞噬（ADCP）和细胞因子释放（ADCR），减少效应T细胞的非特异性耗竭，从而提升抗肿瘤活性并降低全身免疫毒性。临床数据显示3级及以上irAEs发生率仅4.3%-8.5%，显著优于传统PD-1单抗。更重要的是，penpulimab是首个由中国公司全程独立主导并成功获得FDA批准上市的创新生物药，FDA此前已授予其突破性疗法、孤儿药和快速通道三重资格。该产品由康方生物研发，并由康方生物与正大天晴合资的正大天晴康方负责后续开发和商业化。另外，值得注意的是，penpulimab不是第一个获FDA批准的国产抗PD-1单抗药物。2023年10月，君实生物的Toripalimab获得FDA批准用于鼻咽癌治疗；2024年3月，百济神州的tislelizumab也获FDA批准用于食管鳞状细胞癌。penpulimab是第三款获FDA批准的国产PD-1单抗。除PD-1外，正大天晴的创新药物研发也取得进展。其自主研发的JAK/ROCK抑制剂罗伐昔替尼片（TQ05105）于1月14日获得美国FDA的II期IND批准，用于治疗慢性移植物抗宿主病（cGVHD），7月4日，正大天晴还启动了其自主研发的HER2双抗TQB2930的III期临床研究。04结语2025年上半年，FDA新药审批呈现“以质代量”的显著特点，在批准的16款创新药中，半数为具有突破性的首创新药。同时，ADC药物在实体瘤治疗领域取得双重突破，彰显了疗法的巨大潜力。随着中国创新药力量的全球崛起，期待2025年将有更多创新药物获批上市，造福全球患者。参考资料[1]药智数据[2]https://www.chemicalbook.com/Search.aspx?keyword=Mirdametinib[3]https://www.chemicalbook.com/Search.aspx?_s=&keyword=Vimseltinib[4]https://www.fda.gov/[5]https://aacrjournals.org/mct/article/20/12/2329/675152/Datopotamab-Deruxtecan-a-Novel-TROP2-directed声明：本内容仅用作医药行业信息传播，为作者独立观点，不代表药智咨询立场。如需转载，请务必注明文章作者和来源。对本文有异议或投诉，请点击右侧在线咨询反馈。