报告导读

创新，是当前医药行业当之无愧的主旋律。日前，国务院常务会议审议通过的《全链条支持创新药发展实施方案》中指出，要调动各方面科技创新资源，强化新药创制基础研究，夯实我国创新药发展根基，全链条强化政策保障，合力助推创新药突破发展。作为国内投入创新药研发的先驱企业之一，康弘药业致力于追求专业创新和前沿布局，构建以科技创新为核心的发展模式，近年来，在医药领域表现出强劲的增长动能，是中国医药创新的标杆企业。科技创新永远是企业发展核心随着我国经济的持续增长、人民生活水平的不断提高、医疗保障制度的逐渐完善、人口老龄化问题的日益突出，大众对医疗健康的需求不断提升。近些年来，我国医药产业开始走上高质量发展的道路，其中，生物医药产业或许是当前最可能出现颠覆性创新的领域之一。随着国内创新药行业发展日趋成熟，政策框架逐渐完善，国产创新药的商业化环境持续改善，如何抓住医药健康产业发展的战略机遇期，最大化体现创新药的临床价值，成为国内医药企业下一步探索重点。四川省人大代表、康弘药业总裁柯潇认为：“我国生物医药产业经历了过去20年的发展，与国际先进水平的差距逐步缩短，在一系列政策引导与新技术落地的助推下，我国创新药产业迅速崛起，正在经历从‘有’到‘优’的过程，在研创新药数量步入全球第二梯队，并不断涌现出原始创新研发项目。”在今年的两会上，“创新药”一词首次出现在政府工作报告中，提及要加快包括创新药在内的前沿新兴产业发展。同时，围绕新机制、新靶点药物的基础研究和转化应用不断取得突破，以基因治疗、细胞治疗、合成生物学技术、双功能抗体等为代表的新一代生物技术日渐成熟，为政策支持和引导提供了原创土壤。对此，柯潇深有感触，他在采访中谈道：“面对新一轮科技革命和产业变革，必须牢牢把握高质量发展这个首要任务，因地制宜发展新质生产力。科技创新是培育医药产业新质生产力的必由之路，我们会更加努力地坚持以创新激发新动能，为实现中国式现代化做出更大贡献。”加强生物医药源头创新近年来，我国新药研发势头颇为强劲，据国家药审中心数据统计，2023年全年批准上市的1类创新药有40个，接近于2022年获批数（21款）的两倍。而在2019、2020和2021三年里，我国1类创新药获批数分别为12、20和47个。由此计算，近五年来，我国获批的1类创新药达到140个，总体呈增长趋势。我国生物医药的创新与世界先进水平仍有差距，处于“爬坡过坎”阶段，面临诸多待解难题。柯潇认为：“目前我国生物医药产业发展取得了阶段性的成绩，但仍有很多亟需提升的方面，如新药研发的源头创新能力还较弱、医药创新同质化程度较高、医药技术成果转化率较低等。”在源头创新力方面，我国生物医药行业与西方发达国家还存在一定差距，主要表现为跟随式、模仿式、引进式创新居多，而新靶点、新化合物、新作用机理的原创性新药相对较少，大部分机理、靶点仍起源于国外，底层技术平台主要依赖进口。同时，国内创新同质化较为严重，创新药在研管线高度集中在以EGFR、VEGF、HER2和PD-1为主的肿瘤靶向药物。以PD-1为例，目前获批上市的国产PD-1/L1抗体已有14款，同时还有数十款在研管线。对此，柯潇认为：“推进我国生物医药产业高质量发展，需要建立起政府、高校、科研机构和医药企业协同创新的生态系统，进一步加强基础研究和知识产权保护力度，减少企业同质化竞争，提升产业创新的积极性和研发投入。”在源头创新力方面，康弘药业与国内重点高校及美国、欧洲、新加坡等地区的全球领先的科研机构保持合作关系，以研发具有全球竞争力的医药产品为目标，整合国内外优势创新资源，积极推进科技成果转化，夯实协同创新的基础。加速创新布局抢占下一个万亿级赛道面对行业同质化竞争怪圈，康弘药业坚持培育自身创新研发的能力，以创新为抓手，不断突破发展瓶颈。2019-2023年，公司累计研发投入36.57亿元，平均研发投入比例达21.2%，研发投入在国内制药企业位于第一梯队。早在2004年，中国生物医药产业尚处于发展初期的探索阶段，康弘药业毅然投入近10亿元，历经10年，研发出全新一代抗VEGF融合蛋白类——康柏西普眼用注射液，成为全球第三款，也是我国自主研发的第一款VEGF单抗。康柏西普的问世，不仅完成了核心技术的突破，打破了高价进口药对中国眼科市场的垄断，同时也带动了上下游产业的发展，推动建立了与国际接轨的质量体系，成为中国创新药发展历程中的标志性产品之一，并为中国眼科在抢占全球生物医药技术和产业制高点，奠定了坚实的基础。对于未来的研发方向，柯潇表示，康弘药业依然坚持以临床需求为导向，以提供安全、有效、经济的创新药品来回答创新命题，努力冲破医学领域‘卡脖子’难题。研发管线方面，康弘药业以三大核心治疗领域（眼科、肿瘤、脑科）为主线，形成了梯级层次清晰、结构合理的在研产品系列。在全球前沿技术领域，康弘药业分别在2011年与2017年开始布局基因治疗、合成生物学新药研发，通过自主研发与外部合作，取得了阶段性重要成果。图片来源：摄图网基因治疗作为一种新型生物技术，是当前全球生物医药产业竞争最重要的“新赛道”之一。据中商情报网数据，全球市场规模自2016年开始飞速增长，到2023年已达到约111.1亿美元。2023年我国基因治疗行业市场规模约33.81亿元，预计到2025年将超过100亿元。康弘药业自主研发的KH631眼用注射液是我国第一个进入临床用于治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD）的基因治疗产品，通过腺相关病毒(AAV)递送目标基因，在组织特异性、免疫原性、表达可控性和感染效率上具有特色，并在临床前疾病模型中显示出持续疗效，目前正在中国和美国同步开展I期临床研究。合成生物学被认为是继“DNA双螺旋结构”“基因组技术”之后的第三次生物科技革命，将推动人类实现从“认识生命”到“设计生命”的伟大跨越。根据麦肯锡的数据，预计未来10-20年，合成生物学应用可能对全球每年产生2-4万亿美元的直接经济影响。其中，医药与健康领域占比最大，行业规模达到0.5-1.3万亿美元。康弘药业在合成生物领域早有布局，其KH617项目采用生物合成技术生产高纯度原料药，其制剂在多种临床前疾病模型中均显示出了对多种实体瘤的良好抑瘤作用。2022年，KH617获得中国药监局和美国FDA药物临床试验许可，并于2023年获得FDA针对胶质母细胞瘤的孤儿药资格认定，有望成为首个合成生物学制造的中药来源创新药。中药创新方面，康弘药业的创新中药KH110（五加益智颗粒）是具有处方专利的中成药，主要用于治疗阿尔兹海默症，临床前研究数据已体现出较高有效性，目前处于临床试验阶段。随着人口老龄化加剧，阿尔兹海默症患者不断增加，当前治疗药物效果不理想且副作用大，患者亟待新药上市。康弘药业的创新中药将有望为阿尔兹海默症患者提供新的选择。此外，康弘药业还布局了用于治疗晚期实体瘤的Ⅰ类生物药——KH801；用于治疗抑郁症的化药Ⅰ类创新药——KH607；用于治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的化药Ⅰ类创新药——KH629等在研项目，目前均已获批临床试验。结语从需求端角度，目前我国仍然存在巨大的未被满足的临床需求。随着人口结构老龄化的趋势，对于慢病的治疗，将构成企业发展新质生产力的广大应用空间。康弘药业坚持以临床需求为导向，同时布局传统中药和创新药，涉及基因治疗、合成生物、抗体开发等最前沿关键技术，涵盖眼科、脑科、肿瘤等疾病领域，有望不断推出临床迫切需要的高品质的创新产品，造福更多患者。声明：本内容仅用作医药行业信息传播，为作者独立观点，不代表药智咨询立场。如需转载，请务必注明文章作者和来源。对本文有异议或投诉，请点击右侧在线咨询反馈。