报告导读

药智数据精选上周（7月22日~7月28日）新药研发领域最新动态，包括新药研发进展、重磅药品交易等信息，一文速览。资料来源：药智数据企业版——全球药物分析系统数据库、各企业官网更多全球新药最新进展及详细信息，欢迎前往药智数据——全球药物分析系统订阅与查看~01人福医药：小分子阿片受体激动剂7月26日，人福医药宣布控股子公司（以下简称“人福医药”）宜昌人福药业申报的注射用RFUS-250获得两项临床试验默示许可，拟用于瘙痒症和急慢性疼痛的治疗。据人福医药公开资料显示，RFUS-250是一款小分子阿片受体激动剂。图片来源：CDE官网疼痛是一种复杂的生理心理活动，是临床上最常见的症状之一，作为继血压、呼吸、脉搏、体温之后的“第5大生命指征”越来越受到重视。随着人口老龄化的发展和人们对生活质量要求的提升，疼痛管理成为现代社会的重大医疗需求。根据中国《慢性瘙痒管理指南》的定义，瘙痒或痒是一种激发欲望去搔抓的感觉。通常将持续超过6周的瘙痒定义为慢性瘙痒，许多系统性疾病可发生瘙痒。中枢有很多调节瘙痒的系统，如存在于脊髓背角突触后细胞膜上的两种受体阿片μ受体和阿片κ受体，前者激活后促进瘙痒形成，而后者激活则抑制瘙痒，两者相互作用共同调节瘙痒的发生。人福医药表示，注射RFUS-25的开发是宜昌人福在麻醉镇痛药物研发领域的重要布局。RFUS-250对KOR、MOR、DOR均有不同程度的激动作用。非临床研究数据证明RFUS-250具有良好的镇痛和止痒活性，起效迅速，血浆清除率高，在体内无蓄积，安全性高。02其他新药研发进展更多资讯，请滑动查看↓↓↓1.信达生物即将递交玛仕度肽糖尿病适应症上市申请7月22日，信达生物宣布其胰高血糖素样肽-1受体（GLP-1R）/胰高血糖素受体（GCGR）双重激动剂玛仕度肽在中国2型糖尿病受试者中开展的3期临床研究（DREAMS-1）达成首要终点和全部关键次要终点，展现出降糖、减重双达标及心血管肾脏代谢指标的综合获益。此前，玛仕度肽治疗2型糖尿病的3期临床DREAMS-2也已达成研究终点，展现出显著优效于对照药物的降糖疗效，并在减重、心血管代谢指标均展示出了更优越的综合获益。2.朗信生物LX101注射液拟纳入突破性治疗品种7月22日，据CDE官网显示，朗信生物的LX101注射液拟纳入突破性治疗品种，适用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜营养不良（IRD）患者。LX101注射液是一款以rAAV为载体的基因治疗药物，其治疗RPE65突变相关IRD已进入3期临床试验阶段。3.香雪生命科学TAEST16001注射液拟纳入突破性治疗品种7月22日，据CDE官网显示，香雪生命科学的TAEST16001注射液拟纳入突破性治疗品种，拟用于治疗组织基因型为HLA-A*02:01，肿瘤抗原NY-ESO-1表达为阳性的软组织肉瘤。据公开资料显示，这是一款TCR-T细胞免疫治疗产品。该产品治疗晚期软组织肉瘤患者的1期临床试验结果在美国临床肿瘤学会（ASCO）2022年会上进行口头汇报，并于2023年8月刊登在国际期刊Cell Reports Medicine。初步分析时，12例患者中有5例的最佳缓解是部分缓解，客观缓解率（ORR）为41.7%。4.强生递交抗抑郁鼻喷剂新适应上市申请7月22日，强生宣布向美国FDA提交了一份补充新药申请（sNDA），以期Spravato（esketamine，盐酸艾司氯胺酮）鼻喷雾剂被批准为成人难治性抑郁症（TRD）的单药疗法。该申请得到了IV期TRD4005临床研究的积极结果的支持。TRD4005是一项随机、双盲、多中心、安慰剂对照研究，评估了Spravato单药治疗难治性抑郁症患者的有效性、安全性和耐受性。结果显示，在首次使用Spravato后的24小时内，蒙哥马利-阿斯伯格抑郁评定量表（MADRS）总分迅速发生变化，并至少持续4周。Spravato单药治疗的安全性与现有与口服抗抑郁药联合使用的临床数据一致，未发现新的安全性问题。5.Bicycle公司BT8009在华申报临床7月23日，据CDE官网显示，双环肽偶联毒素抗癌症药物BT8009在中国申报临床。BT8009是Bicycle公司研发的第二代双环肽偶联毒素在研疗法，靶向Nectin-4。双环肽是由9-20个氨基酸组成的多肽，能以高亲和性和选择性与靶标结合，具有高肿瘤渗透性特性并可通过健康器官快速排出。6.康诺亚CM512注射液获得临床试验默示许可7月23日，据CDE官网显示，康诺亚的1类新药CM512注射液获得临床试验默示许可，适应症为特应性皮炎。据公开资料显示，该药物是一款双特异性抗体。2024年7月9日，康诺亚宣布就CM512及CM536两款双抗与Belenos公司达成协议，后者将拥有两款双抗产品在大中华区外的权益，康诺亚有望收到约1.85亿美元付款。此外，康诺亚全资附属公司一桥香港将获得Belenos约30.01%的股权。7.豪森药业/翰森制药HS-10380获批临床7月23日，据CDE官网显示，豪森药业/翰森制药申报的1类新药HS-10380的两项临床申请获得批准，拟治疗双相I型障碍躁狂发作。HS-10380是一款多靶点激动剂，对5-HT2A受体具显著拮抗作用，有望改善精神疾病患者的症状。临床前研究发现，HS-10380对5-HT1A和5-HT2A受体的竞争结合能力优于同类对照药物，同时具有较高的血浆暴露量，在动物模型中表现出良好药效。8.海创药业HP560片获批临床7月23日，据CDE官网显示，海创药业的1类新药HP560片获得临床试验默示许可，适应症为骨髓纤维化。骨髓纤维化是一种相对罕见的BCL-ABL1融合基因阴性的骨髓增生性肿瘤，属于血液系统疾病。HP560片是海创药业开发的一款BET抑制剂，拟用于治疗骨髓纤维化、三阴乳腺癌、血液肿瘤、多发性骨髓瘤等疾病。9.微芯生物西达本胺三联疗法Ⅲ期临床试验申请获NMPA批准7月23日，微芯生物宣布，其抗肿瘤1类新药西达本胺联合信迪利单抗和贝伐珠单抗治疗结直肠癌的3临床试验申请获NMPA批准。该试验为一项随机、开放性、对照、多中心临床研究，旨在评估西达本胺联合信迪利单抗和贝伐珠单抗治疗≥2线标准治疗失败的晚期微卫星稳定或错配修复完整（MSS/pMMR）型结直肠癌患者的有效性与安全性。10.荣昌生物泰它西普新适应症获批临床7月23日，荣昌生物宣布泰它西普注射液治疗原发性膜性肾病成人患者的临床研究，获得CDE临床试验默示许可。2023年8月，《世界临床病例杂志》杂志发表了一篇文章，该文章报告了泰它西普成功治疗一例膜性肾病伴HIV感染患者的案例。同年10月在《免疫学前沿》）杂志发表的一篇文章，报告了1例之前接受糖皮质激素、他克莫司、霉酚酸酯、环磷酰胺和利妥昔单抗等多种药物治疗未缓解的难治性膜性肾病患者在泰它西普治疗后成功实现尿蛋白完全缓解的病例。11.信达生物IBI3003获批临床7 月 23 日，据CDE 官网显示，信达生物的IBI3003获得临床试验默示许可，拟用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者。IBI3003 是一款靶向 GPRC5D×BCMA×CD3 的三特异性抗体。2023 年 10 月 ，信达生物已在 ClinicalTrials.gov 平台上登记启动了一项 I/II 期临床试验（NCT06083207）。该研究的 I 期剂量递增和扩展部分目的是确定 IBI3003 的最大耐受剂量（MTD）/推荐 II 期剂量（RP2D），计划入组 23~116 名受试者。研究的 II 期试验部分旨在评估 IBI3003 治疗多发性骨髓瘤的疗效、安全性和耐受性。12.华东医药/Arcutis公司罗氟司特泡沫新适应症申报上市7月23日，Arcutis公司宣布罗氟司特泡沫（0.3%，每日1次）治疗头皮银屑病和全身银屑病的新药补充申请（sNDA）获FDA受理。此次sNDA主要是基于III期ARRECTOR研究的积极结果。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照临床试验（N=432）。结果显示，在第8周，罗氟司特泡沫（0.3%）组实现“S-IGA成功”的患者比例显著高于安慰剂组（67.3% vs 28.1%，P<0.0001），实现“B-IGA成功”的患者比例也显著高于安慰剂组（46.5% vs 20.8%，P<0.0001）。13.韬略生物/苏中药业马来酸苏特替尼胶囊拟纳入突破性治疗品种7月24日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，由江苏苏中药业等联合申报的马来酸苏特替尼胶囊拟纳入突破性治疗品种，针对局部晚期或转移性非小细胞肺癌（仅限非耐药性罕见EGFR突变，包括L861Q、G719X和/或S768I）。据公开资料显示，苏特替尼是韬略生物研发（在中国与苏中药业合作开展研发）的一款针对EGFR非经典突变的小分子抑制剂。14.艾伯维ABBV-706注射用冻干粉在华申报临床7月25日，据CDE官网显示，艾伯维（AbbVie）申报的ABBV-706注射用冻干粉临床试验申请获得受理。据公开资料显示，ABBV-706是一种靶向SEZ6的抗体偶联药物（ADC），有效载荷为TOP1i，目前正在国际范围内处于Ⅰ期临床研究阶段。此次该药物首次在中国申报临床。15.信念医药/武田BBM-H901注射液的上市申请拟优先审评7月25日，据CDE官网显示，信念医药和武田（Takeda）的基因治疗药物BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请拟纳入优先审评。BBM-H901注射液是信念医药研发和生产的重组腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。该产品以静脉给药的方式将人凝血因子Ⅸ（FIX）基因导入血友病B患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防血友病B成年患者出血。16.中美瑞康saRNA药物RAG-18获得美国FDA RPDD资格7月25日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其自主研发的小激活RNA（saRNA）药物RAG-18获得美国FDA的儿科罕见病药物资格（RPDD）。据公开资料显示，RAG-18是一种创新型治疗策略，正在开发用于治疗由任何DMD基因突变引起的杜氏肌营养不良（DMD）和贝氏肌营养不良（BMD）。17.兴齐眼药SQ-22031滴眼液获批临床7月25日，据CDE官网显示，兴齐眼药的1类新药SQ-22031滴眼液获得临床试验默示许可，适应症为神经营养性角膜炎和干眼症。SQ-22031滴眼液是兴齐眼药开发的一款治疗用生物制品，目前已完成药学及非临床药理毒理学等多方面的研究，结果表明其具有良好的安全性及临床开发价值。18.罗氏PD-L1抑制剂皮下注射剂型在华申报上市7月27日，据CDE官网显示，罗氏（Roche）申请的阿替利珠单抗注射液（皮下注射）上市申请获得受理。阿替利珠单抗是一款PD-L1抑制剂，此前已在全球范围内获批多项适应证。本次申报上市的为该产品的皮下注射剂型。据罗氏此前报道，皮下给药阿替利珠单抗可将每次注射的治疗时间缩短至4~8分钟（一般为7分钟），而标准静脉输注则需要30-60分钟。19.康方生物依沃西单抗新适应症申报上市7月27日，据CDE官网显示，康方生物的依沃西单抗注射液递交了新适应症的上市申请，此次适应症尚未披露。依沃西单抗注射液是一种靶向结合人血管内皮生长因子-A（VEGF-A）和PD-1的IgG1亚型人源化双特异性抗体。20.安斯泰来zolbetuximab获推荐在欧盟上市7月27日，安斯泰来（Astellas Pharma）宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）推荐在欧盟批准zolbetuximab与含氟尿嘧啶或含铂的化疗联合使用，一线治疗CLDN18.2阳性、局部晚期不可切除或转移性HER2阴性胃癌或胃食管连接部（GEJ）腺癌成人患者。据了解，如果获得批准，zolbetuximab将成为欧盟首个获批靶向CLDN18.2的治疗方法。上下滚动查看更多03全球药品交易动态1.阿斯利康引进PineTree公司的一款EGFR降解剂7月23日，生物技术公司PineTree Therapeutics（“PineTree”）宣布，公司已与阿斯利康就一款临床前EGFR降解剂候选药物签订独家选择权和全球许可协议。根据协议条款，阿斯利康将获得Pinetree的临床前EGFR降解剂的全球开发和商业化独家选择权。作为交换，Pinetree将获得高达4500万美元的预付款和短期付款，并有资格获得超过5亿美元的额外开发和商业里程碑付款，以及全球净销售额的分层特许权使用费。此次交易总额将达到5.45亿美元（约合40亿人民币）。2.益普生引入Day One公司的一款RAF激酶抑制剂7月26日，益普生（Ipsen）和Day One Biopharmaceuticals宣布达成一项全球合作协议。根据协议条款，益普生将负责美国以外所有国家和地区的toverafenib的监管和商业化活动，包括toverafenib在未来所开发的新适应症。据公开资料显示，Toverafenib是一款具有大脑渗透性的RAF激酶抑制剂，在今年4月获得美国FDA加速批准（商品名为Ojemda），用于治疗6个月及以上的复发或难治性儿童低级别胶质瘤（pLGG）患者。3.三迭纪医药与BioNTech共同开发口服RNA疗法7月24日，三迭纪医药（Triastek）宣布与BioNTech达成潜在总额超过12亿美元的研究合作和平台技术许可协议。根据协议，两家公司将基于3D打印技术开发口服RNA疗法，以满足未竟的医疗需求。根据协议条款，Triastek将获得1000万美元的预付款，并有资格获得总额可能超过12亿美元的开发、监管和商业里程碑款项。更多全球新药最新进展及详细信息，欢迎前往药智数据——全球药物分析系统订阅与查看~声明：本内容仅用作医药行业信息传播，为作者独立观点，不代表药智咨询立场。如需转载，请务必注明文章作者和来源。对本文有异议或投诉，请点击右侧在线咨询反馈。